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信念医药成功完成A型血友病基因疗法注册临床首例受试者给药

  专注前沿基因治疗领域的创新型企业信念医药集团(Belief BioMed,BBM)(下称"信念医药")于今日宣布:由其自主研发和生产的BBM-H803 注射液的注册临床研究(CTR20233400)在中国顺利完成首例受试者给药。

  BBM-H803注射液是信念医药首款适用于治疗A型血友病的基因治疗药物,也是公司第二款获得国家药品监督管理局(NMPA)临床试验批准的药物,该款产品于2022年12月获得美国食品药品监督管理局(FDA)的孤儿药认定(ODD)。截至目前,国内尚无已上市的适用于治疗A型血友病成年患者的腺相关病毒(AAV)基因治疗药物。

  本研究是一项多中心、单臂、开放、单次给药的注册临床研究,旨在评估单次静脉输注BBM-H803注射液在≥18岁的重度A型血友病患者中的安全性、耐受性和有效性。该款药物使用了具备自主知识产权的工程化衣壳,相对而言,其免疫原性较低,肝脏递送效率较高。临床拟用剂量亦低于国外已上市同类AAV基因治疗产品,预期安全性更佳。此前开展的探索性研究已于2023年8月完成所有患者入组,相关数据为后续注册临床研究提供了坚实的基础支撑。

  信念医药联合创始人、董事长及首席科学家肖啸博士表示:"岁序更迭、华章日新,对于信念医药以及A型血友病患者而言,今天定然是个令人欣喜的日子,BBM-H803 注射液的注册临床成功完成首例受试者给药!此次里程碑的达成,意味着信念医药在基因治疗血液疾病领域取得了又一项重大突破,亦再次印证了公司强大且稳健的研发实力。我们将继续秉持初心,内外合力,全面有序推进临床研究各项工作,致力将这款创新药物尽早带给广大中国患者。"

  关于A型血友病

  A型血友病是一种遗传性凝血功能障碍疾病,由于患者血液中缺乏凝血因子Ⅷ(FⅧ)所致,其特点为反复的、自发性的关节、肌肉和软组织出血,如反复关节出血,还可能导致患者逐渐出现关节活动障碍,进而致残。我国已注册登记的A型血友病患者约为1.4万人,目前,患者多使用凝血因子Ⅷ用于替代治疗,存在感染风险和给药不便等问题。同时,由于治疗不充分或不规范,患者诊疗仍然面临诸多挑战,其医疗需求亟待满足。

  关于BBM-H803注射液

  BBM-H803注射液是信念医药拥有自主知识产权的AAV基因治疗药物,通过静脉给药将凝血因子Ⅷ基因导入A型血友病患者体内,从而提高并长期维持患者体内凝血因子水平,以期达到"一次给药、长期有效"的预防出血的效果。BBM-H803注射液的药物设计采用了肝靶向性血清型和高效基因表达盒,药物生产则运用了公司自主开发的无血清悬浮培养工艺,符合《药品生产质量管理规范》要求。

  自2022年起,BBM-H803注射液研究者发起的临床研究(IIT, NCT05454774)已经启动;同年12月,该款药物获得美国FDA的孤儿药认定(ODD);2023年5月,信念医药正式向NMPA提交BBM-H803注射液的临床试验申请(IND);同年7月,其IND获得NMPA批准。

  关于信念医药

  信念医药集团公司(Belief BioMed Inc.),是一家集基因治疗产品研发、生产和临床应用为一体的高科技企业。公司致力于通过安全高效的病毒载体技术为衰老相关疾病、肿瘤、单基因遗传病等重大恶性疾病提供更加有效的创新性基因疗法。公司研发了数百种载体关键技术,包括HEK293细胞悬浮无血清培养工艺和全层析规模化纯化工艺,并建立了基因治疗药物商业化生产平台。公司在靶向不同组织的AAV新型衣壳、高效的转基因表达盒设计、先进的临床级载体制造工艺等领域进行了全面布局。同时还建立了丰富的研发管线,治疗领域覆盖血友病、帕金森病、关节炎、神经肌肉病等多种重大、未被满足临床需求的疾病,多个产品管线已经进入临床研究阶段或IND申报阶段。

  前瞻性声明

  本文所作出的前瞻性陈述仅与本文作出该陈述当日的事件或资料有关。除法律规定外,于作出前瞻性陈述当日之后,无论是否出现新资料、未来事件或其他情况,我们并无责任更新或公开修改任何前瞻性陈述及预料之外的事件。请细阅本文,并理解我们的实际未来业绩或表现可能与预期有重大差异。本文内所有陈述乃本文章刊发日期作出,可能因未来发展而出现变动。


责任编辑:柯鹏

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